基因组编辑

基因组编辑（英語：）又称基因组工程、基因编辑，是基因工程的一种，指在活体基因组中进行DNA插入、删除、修改或替换的一项技术。基因组编辑与早期的基因工程技术不同处是在：后者在宿主的基因组中进行随机插入基因物质，而前者则是在特定位置插入基因片段。

历史

通过人工核酸酶—— 包括锌指核酸酶（ZFNs）、转录激活因子样效应物核酸酶[1]（TALEN）和 CRISPR-Cas9 ——进行基因编辑的技术被Nature Methods选为2011年年度技术[2] 。其中，CRISPR-Cas9技术也被Science选为2015年度重要技术突破[3]。

至2015年，除以上三类酶以外，归巢核酸内切酶（meganucleases）也成为基因编辑技术所使用的酶之一。到2017年，已有九类酶可用于基因编辑技术。

基因编辑中使用的核酸酶通过选择性切断DNA上的特异性位点产生双股DNA断裂（DSBs），随后经由非同源性末端接合（NHEJ）或同源重组（HR）修复断裂，在此过程中引入碱基改变。

2019年3月，中国科学家贺建奎声称其通过 CRISPR-Cas9 技术实现了对两名婴儿的 CCR5基因编辑从而使其获得了艾滋病的天生抗性。此做法引起了相关学界的巨大震动和对其的指责，也警示了人们基因编辑技术可能具有的伦理问题，最終贺建奎被中國法院以非法行醫罪被判有期徒刑三年，並處罰金人民幣三百萬元。

2020年2月，一項美國試驗安全地顯示了 CRISPR基因編輯對3位癌症患者的作用。

背景

从1970年开始有了用基因工程作为将新的遗传成分引入生物的方法。 该技术的一个缺点是DNA插入宿主基因组时是随机的，这会损害或改变生物体内的其他基因，因此需要寻找将插入的基因精确地靶向生物基因组内特定位点的方法。 除了减少脱靶效应外，它还可以编辑基因组中的特定序列。 通过将突变靶向特定基因，可以将其用于研究和基因治疗。 通过将一种功能基因插入生物体并靶向其以替代有缺陷的基因，有望治愈某些遗传疾病。

风险、局限和争议

2018年11月，中國双胞胎女孩露露和娜娜诞生，这是世界上第一批经过基因编辑的婴儿。她们的部分基因被编辑以抵御HIV，此事件所涉及的伦理问题在学界和社会引起了巨大争议[4][5][6]。2019年12月30日，此事件主謀賀建奎在深圳市南山区人民法院一审公開宣判。贺建奎以非法行医罪被判有期徒刑三年，并处罚金人民币三百万元[7]。

参见

参考资料
  1. . [2022-11-27]. （原始内容存档于2022-11-27）.
  2. . Nature Methods. January 2012, 9 (1): 1. PMID 22312634. doi:10.1038/nmeth.1852 可免费查阅.
  3. Science News Staff. . 17 December 2015 [2020-05-09]. （原始内容存档于2017-07-29）.
  4. . 新浪新闻. [2018-11-26]. （原始内容存档于2018-11-26）.
  5. Regalado, Antonio. . MIT Technology Review. 25 November 2018 [26 November 2018]. （原始内容存档于2018-11-27）.
  6. chinanews. . [2018-11-28]. （原始内容存档于2019-06-11）.
  7. . [2019-12-30]. （原始内容存档于2019-12-30）.
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