阿哌奥诺基

阿哌奥诺基（INN：Onasemnogene abeparvovec），商品名為Zolgensma，中文商品名為諾健生®靜脈懸液注射劑，是一种基因治疗用药物，用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy），為非複製的重組型第 9 血清型腺相關病毒載體（Adeno-associated viruses 9, AAV9），內含運動神經元存活基因（Survival of motor neuron）的互補DNA（complementary DNA, cDNA）[1]。

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阿哌奥诺基
臨床資料
商品名Zolgensma
其他名稱AVXS-101
核准狀況
给药途径血管注射
法律規範狀態
法律規範
  • 美：处方药（℞-only）
藥物動力學數據
作用時間永久 (?)
识别
CAS号1922968-73-7
PubChem CID
KEGG

簡介

Zolgensma直接以SMA突變基因為靶向，通過腺相關病毒載體，向患者體內的目標運動神經元遞送1份全功能的人類SMN基因。只需通過靜脈注射用藥1次，即可使患兒的運動神經元SMN蛋白實現表達，提高脊髓性肌萎縮症患者的生存率[2]。

此藥最常見的副作用是肝酶水平升高和嘔吐，故而患者在用藥之前應進行肝功能檢查，用藥後也要對肝功能進行為期至少3個月的監測[2]。

Zolgensma由诺华子公司AveXis研发。该药物市场价为2,125,000美元，截至2019年是世界上最昂贵的药物。

另見

另兩種獲准使用的SMA藥物[3]：

參考資料
  1. 作者. （[//web.archive.org/web/20210709190852/https://info.fda.gov.tw/MLMS/H0001.aspx 页面存档备份，存于） ] 请检查|url=值 (帮助). 食品藥物管理署. 2020.12.22 [2021.07.21}]. 衛部罕菌疫輸字第000029號
  2. 夏訓明. . 廣東藥科大學學報. 2019, 35 (3): 332.
  3. 陳言喬. . 聯合報. 2022-01-20 [2022-01-20]. （原始内容存档于2022-02-15）.
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