生物製藥

一些最古老的生物製藥是從動物，尤其是人體中所提取。重要的包含有：

• 全血，以及其他血液成分
• 器官移植，和組織移植
• 幹細胞療法
• 透過被動免疫方式產生的抗體
• 人工生殖
• 母乳
• 糞便菌群移植

從前是由動物身上提取的某些生物製藥，例如胰島素，現在通常是透過重組DNA而產生。

所謂“生物製藥”這個術語，雖可用在多種生物產品之上。但在多數情況下，這個術語會比較局限用在透過重組DNA技術而生產出來的治療藥物（無論是已經批准，或正在開發之中）。通常有下列三種：

1. 與人體自身的信號蛋白幾乎相同的物質。例如刺激血液生成的蛋白質-紅血球生成素、或是簡稱為“生長激素”的刺激成長激素、或是生物合成的人類胰島素，以及其類似物。
2. 單株抗體。這些抗體和人類免疫系統用來對抗細菌和病毒的抗體類似，但是它們擁有“獨特設計”（使用融合瘤技術，或其他方法產出），可用來對抗或是阻斷任何特定的物質，或是針對任何特定的細胞；下表會列出使用單珠抗體治療不同疾病的實例。
3. 受體架構（融合蛋白），這些通常是依據天然受體做出類似的抗體架構。此類受體因此有精密的特性，而抗體架構提供藥理學方面的穩定性和其他有用的特性。下表將列出一些示例以供參考。

從狹義上講，生物製藥之作為藥物，已在許多醫學領域，主要是在風濕病學和腫瘤學中產生深遠的影響，另外也對心臟學、皮膚病學、胃腸學、神經醫學等發生影響。在這些學科中，生物製藥為許多治療方式增添重要的選擇，包括一些原來無法有效治療的疾病，以及一些原來治療效果明顯不足的疾病。然而，生物療法的出現，除產生複雜的監管問題之外，由於生物療法的成本遠高於傳統的藥物治療，也引發對藥物經濟學的密切關注。由於許多生物製藥是用於治療慢性病，例如類風濕性關節炎或炎症性腸病，或用於治療患者餘生中無法治癒的癌症，這種經濟因素的衝擊更形重要。對於相對常見的病症，採用典型的單株抗體療法的費用，每名患者通常每年要花費7,000-14,000歐元。

罹患類風濕性關節炎、乾癬性關節炎、或強直性脊柱炎等的老年患者，在接受生物療法治療時，遭受致命的感染、不良心血管狀況、和惡性腫瘤風險的機率會增加。[16]

首先被批准用於治療用途的此類物質，是利用重組DNA方式生產的“人體”胰島素，或稱rHI，商品名為Humulin，由基因泰克公司所開發，授權給禮來公司在1982年開始生產和銷售。

生物製藥的主要種類包括：

• 凝血因子（第八因子和第九因子）
• 溶栓劑（組織型蛋白酶原活化因子）
• 激素（胰島素、胰高血糖素、生長激素、性腺刺激素）
• 造血生長因子（紅血球生成素，集落刺激因子）
• 干擾素（α型干擾素(IFN-α)、β型干擾素(IFN-β)、γ型干擾素(IFN-γ)）
• 白細胞介素相關產品（白细胞介素-2）
• 疫苗（B型肝炎表面抗原）
• 各種單株抗體
• 其他產品（腫瘤壞死因子家族，和治療用酶）

生物製藥行業在2008年對新藥的研發，共投資652億美元。[17]一些利用重組DNA技術製成的生物製藥有：

許多疫苗都是在組織培養物中生成。

基因治療是利用分子生物學方法把目的基因導入患者體內，使之達成目的基因產物，而達到治療疾病的目的。

透過經由基因改造的動物或植物來生產藥物的方法是有爭議的做法。由於可能會失敗，或是監管機構因為風險和道德問題而進行審查，這種生產方式對投資者而言會有重大風險。這種方式產生的作物，還存在與未經改造的作物，或是與經過改造，但非做醫學用途的作物，發生交叉污染的風險。

有種方法是創造轉基因哺乳動物，在它們的乳汁、血液、或尿液中產生生物製藥。一旦有轉基因動物，就可使用原核顯微注射的方法，透過無性複製產生具有修飾基因組的後代。[30]首度由轉基因山羊乳汁提煉的此類藥物是ATryn，但歐洲藥品管理局於2006年2月禁止這種產品的銷售。[31]但禁售決定在2006年6月被撤銷，而在2006年8月取得銷售核准。[32]

在歐盟，生物醫藥產品[33]是從生物系統生產或從中提取的活性物質，除需做理化測試之外，還要做各式特性的生物學測試。對生物醫藥產品特性的測試，包括在活性成分、最終產品、以及生產流程及其控制的測試。例如：

• 生產流程–它可使用生物技術，或其他技術。它可使用已有的生產技術，做如血液、血漿衍生產品、和疫苗的生產。
• 活性物質–源自微生物、動物、人類、或是植物的微生物、哺乳動物細胞、核酸、蛋白質、或多醣成分所組成。
• 作用方式–治療用和免疫用醫學產品、基因水平轉移材料、或細胞療法材料。

在美國，生物製藥經由生物製藥許可證申請（BLA）的路徑獲得許可，然後提交給FDA的生物製藥評估與研究中心（CBER），由其監管。核准方面，可能需經數年的臨床試驗，包括在人類志願者身上的試驗後才能獲得。即使在藥物開始使用後，相關單位仍會持續對其性能和安全性做監控。製造過程必須符合FDA的“良好生產規範”- 必須在無塵室環境中製造（對空氣中微粒和其他微生物污染物的數量均受嚴格控制）。[34]

在加拿大，生物製藥（和放射性藥物）由加拿大衛生部轄下的生物和遺傳療法管理局負責審查。[35]